聚焦超声波打开血脑屏障 可作为治疗阿尔茨海默氏症的无创疗法

血脑屏障（BBB）是一层别致的天然保护膜，可防止血液中的危险病原体和毒素进入大脑。但是，从医学角度来看，血脑屏障可能是一个缺陷，因为它阻碍了用于治疗脑部疾病的药物和生物制药的进入。

不过，哥伦比亚大学的研究人员已经找到了一种打开BBB的方法，可以将重要药物和基因疗法直接输送到最需要的地方。他们最近发表了两篇论文，都强调了使用非侵入性聚焦超声（FUS）进入BBB的有效性。

第一项研究发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上，展示了利用聚焦超声和系统给药的微气泡打开BBB，使CRISPR基因编辑技术能够进入BBB。研究人员将FUS与CRISPR病毒载体相结合，在小鼠神经元中实现了超过25%的编辑效率。

他们说，他们的研究结果表明，通过使用FUS，可以编辑神经细胞的基因组，并有可能纠正编码阿尔茨海默病等脑部疾病（如载脂蛋白E4和载脂蛋白E2）的基因。先前的研究发现，载脂蛋白E4基因是阿尔茨海默病的重要风险因素，而载脂蛋白E2则具有保护作用。

在发表于《Theranostics》杂志上的第二项研究中，研究人员表明，单独使用FUS可引发小鼠大脑中的免疫反应，从而降低β-淀粉样蛋白和tau负荷（已知这两种蛋白会在阿尔茨海默病中累积），并改善工作记忆。

当他们把FUS技术应用到阿尔茨海默病患者身上时，发现与未治疗的区域相比，治疗过的BBB区域中的β-淀粉样蛋白略有减少。

研究人员说，综合来看，这些研究结果表明，FUS可以通过触发免疫反应或允许传递基因编辑技术来治疗阿尔茨海默病。这种新技术还有可能同时诱导基因编辑和免疫调节。

两项研究的通讯作者ElisaKonofagou说："由此产生的协同效应可能被证明是治疗阿尔茨海默氏症的关键，尤其是在其早期阶段。我们对此感到非常兴奋。"

这些研究发表在《美国科学院院刊》（PNAS）和《治疗学》（Theranostics）杂志上。